Einschlägige Verordnungen, Institutionen und Aufgaben der EU

Die Verordnung (EG) Nr. 1901/2006 der Europäischen Union hinsichtlich Kinderarzneimitteln trat mit Jänner 2007 in Kraft. Ihr Ziel ist die Sicherung und Erweiterung zugelassener Arzneimittel mit pädiatrischer Indikation für Kinder und Jugendliche im Alter von 0–17 Jahren. Anstoß zu dieser Verordnung war die eingeschränkte Versorgungslage von Kindern und Jugendlichen bezüglich für ihre Altersgruppe zugelassener Arzneimittel, da die Durchführung klinischer Studien an Kindern und Jugendlichen aufgrund verschiedener Faktoren (ethische Aspekte, Wachstum und Entwicklung, praktische Hürden etc.) restriktiver ist. Ergänzungen und Korrekturen der Verordnung (EG) Nr. 1901/2006 wurden in der Verordnung (EG) Nr. 1902/2007 festgehalten. Ein 5-Jahres- bzw. 10-Jahres-Bericht über die Fortschritte seit Einführung der Verordnungen (EG) Nr. 1901/2006 und 1902/2007 ist in englischer Sprache auf der Website der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) zu finden. Am 11. August 2020 veröffentlichte die Europäische Kommission einen Evaluierungsbericht zu den Rechtsvorschriften für seltene Krankheiten und für Kinder. Im Oktober 2018 und Dezember 2020 veröffentlichten die Europäische Kommission und die EMA Fortschrittsberichte über ihren gemeinsamen Aktionsplan zur Unterstützung bei der Entwicklung von Arzneimitteln für Kinder in Europa. Jährliche Berichte und entwickelte Leitlinien sind ebenfalls auf der Website der EMA zu finden.

• Link zur Arzneimittel-Website der EMA mit aktuellen Informationen
• Link zur deutschen Fassung der Verordnung (EG) Nr. 1901/2006
• Link zur deutschen Fassung der ergänzenden Verordnung (EG) Nr. 1902/2006
• Link zum englischen 5-Jahres-Bericht der EMA zur Verordnung (EG) Nr. 1901/2006
  
• Link zum englischen 10-Jahres-Bericht der EMA zur Verordnung (EG) Nr. 1901/2006
• Berichte und Leitlinien in Betreff der Verordnung (EG) Nr. 1901/2006
• Link zur Evaluierung der Verordnungen (EG) Nr. 1901/2006 und Nr. 141/2000
• Fortschrittsbericht - Aktionsplan der EMA für die Pädiatrie

Der Pädiatrieausschuss (Paediatric Committee, PDCO) der Europäischen Arzneimittel-Agentur ist mit sämtlichen Aufgaben in Bezug auf Kinderarzneimittel betraut und soll die Entwicklung und somit Verfügbarkeit von Kinderarzneimitteln aktiv fördern. Die Hauptaufgabe des pädiatrischen Ausschusses besteht, in Kooperation mit anderen Arbeitsausschüssen, in der Vereinbarung und Überprüfung der Durchführung von „Paediatric Investigation Plans“ (PIP) durch Arzneimittelhersteller, in der Prüfung damit verbundener Erlässe („waiver“) und gewährter Aufschübe („deferral“) sowie in der Erstellung bzw. Überprüfung wissenschaftlicher Leitlinien.

• weiterführende Information zum Pädiatrieausschuss (PDCO)
• allgemeine Informationen zu „Paediatric Investigation Plans“ (PIPs)
  
  

Die Verordnung (EG) Nr. 1901/2016 sieht vor, dass bei neu zugelassenen sowie bei Änderungen bei bereits zugelassenen Medikamenten, die noch unter Patentschutz stehen, ein „Paediatric Investigation Plan“ (PIP) mit Daten klinischer Studien an Kindern und Jugendlichen vorgelegt werden muss. Individuell kann ein Aufschub („deferral“) oder eine Befreiung („waiver“) von der Vorlage der entsprechenden Daten gewährt werden. Diesbezügliche Entscheidungen werden auf der Website der Europäischen Arzneimittel-Agentur veröffentlicht. Die „Co-ordination Group for Mutual Recognition and Decentralised Procedures – Human“ (CMDh) der Heads of Medicines Agency (HMA) veröffentlicht abschließende Berichte mit öffentlich zugänglichen Informationen zu den durchgeführten Verfahren.

• Veröffentlichungen von vereinbarten „Paediatric Investigation Plans“ (PIPs), inklusive waivers und deferrals
• Veröffentlichungen der „Public Assessment Reports“ (PAR) des Paediatric Worksharing des CMDh zu dezentral zugelassenen Arzneimittel
  
• Veröffentlichungen von „European public assessment reports“ (EPAR) des CHMP zu zentral zugelassenen Arzneimitteln

Die Europäische Arzneimittelagentur entwickelte ein Inventar zum Bedarf an pädiatrischen Arzneimitteln um Entwicklern von Arzneimitteln zu helfen, Möglichkeiten zu erkennen.

Zusätzlich zu dem Nutzen für die Industrie soll das Inventar Folgendes ermöglichen:

• den Pädiatrieausschuss (PDCO) bei der Beurteilung des Bedarfs an Arzneimitteln und Studien pädiatrischer Prüfkonzepte, Freistellungen und Zurückstellungen zu unterstützen;
• medizinischen Fachkräften und Patienten eine Informationsquelle zur Verfügung zu stellen, die sie bei der Entscheidung für ein bestimmtes Arzneimittel unterstützt.

Die Notwendigkeit des Inventars ergibt sich aus einem vom PDCO im Dezember 2010 angenommenen Bericht über die Erhebung aller pädiatrischen Verwendungen von Arzneimitteln in Europa.